CMT1A : Premiers résultats de l'essai Vitamine C

L'Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille a annoncé, ce jour, les premiers résultats de l'essai mené par l'équipe de pharmacologie clinique du Dr Joëlle Micallef-Roll sur l'action de l'acide ascorbique (vitamine C) dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Cet essai randomisé, en double aveugle contre placebo, a permis l'inclusion, de 2005 à 2008, de 180 patients âgés de 18 à 70 ans sur 3 sites en France (Marseille, Lyon et Paris). Les malades ont été répartis, de façon aléatoire, dans 3 groupes : placebo/dose de 1g /dose de 3g, chacun prenant 3 gélules par jour le matin pendant un an. Une bonne tolérance a été observée, quelle que soit la dose, durant cette période.

L’Agence européenne du médicament (EMEA) vient de rendre un avis positif concernant l’attribution du statut de médicament orphelin au traitement à base d’acide ascorbique, plus connu sous le nom de vitamine C, qui fait actuellement l’objet d’un essai thérapeutique — soutenu par l’AFM — chez des malades affectés par la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT 1A).

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